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    首款出海国研抗癌新药发起人汪来:只是中国制药的一小步
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    浏览: 发布时间:2019-11-16

11月15日,中国公司百济神州宣布,其自主研发的BTK抑制剂泽布替尼(英文商品名:BRUKINSA™,英文通用名zanubrutinib)通过美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准,用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。

这标志着,泽布替尼成为迄今为止第一款由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药,实现中国原研抗癌新药出海“零的突破”。

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称,为全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一,中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期,面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

11月15日,百济神州公司在泽布替尼获美国FDA批准媒体沟通会上展示的一组数据显示,无论在二期临床实验还是在最终注册性临床试验中,泽布替尼都展示出了比同类药物更好的疗效。

百济神州中国区总经理兼总裁吴晓滨博士称,“中国原研新药实现出海‘零的突破’,说明我们国家不仅在大的制造装备、高铁、IT行业走到了世界的前面,我们的生物制药现在也开始崭露头角。”

以下是新京报记者与泽布替尼研发的主要领导者之一,百济神州全球研究、临床运营和生物统计暨亚太临床开发负责人汪来博士的对话。

11月15日,汪来博士与媒体分享泽布替尼的研发路程。 受访者供图

工作原理:抑制出问题的蛋白

新京报:泽布替尼的工作原理是什么?

汪来:简单的说,癌症主要是因为人体中某些蛋白的功能出现了异常,导致某些细胞不受人体控制地拼命疯涨,或者本应死亡的细胞不再死亡,不断增殖,成为我们常说的肿瘤,而这些出问题的蛋白就是靶点。泽布替尼的工作原理就是抑制与套细胞淋巴瘤有关的BTK靶点。

新京报:相比其余BTK抑制剂,泽布替尼最核心的突破点是什么?

汪来:首先,泽布替尼只对BTK蛋白产生抑制效果,避免影响其他蛋白在人体内的功能。第二是抑制效果充分,泽布替尼抑制BTK靶点是100%而且持久的。

新京报:除了套细胞淋巴瘤(MCL),泽布替尼还适用于其他血液肿瘤吗?

汪来:只要抑制BTK对肿瘤有抑制作用的,泽布替尼都会有效。如慢性淋巴细胞白血病(CLL)和华氏巨球蛋白血症(WM)。此外,泽布替尼对边缘带B细胞淋巴瘤、滤泡型淋巴瘤、弥漫性大B淋巴瘤等很多B细胞淋巴瘤都会有抑制作用,正在开展共计16项临床试验。

获FDA优先评审、提前批准

新京报:为何泽布替尼能够获得FDA批准?

汪来:是基于两项主要试验的有效性数据和其他很多试验的安全性数据。其中,有效性数据证明了泽布替尼在套细胞淋巴瘤治疗中非常有效;另外还有在澳大利亚进行的一期试验,证明了这个药不光是在中国患者当中有效,也在西方患者当中有效。

新京报:获批过程顺利吗?

汪来:我们拿到了FDA的四张“通行证”——“孤儿药认定”、“快速通道”、“突破性疗法认定”、“优先审评”,其中含金量最高的就是2019年1月FDA授予的“突破性疗法认定”,这给泽布替尼带来了很多特殊待遇,比如今年年中,我们向FDA递交了新药上市申请,8月份就被确认接受并获得“优先审评”资格。

按照FDA的规则,应该是六个月以后,也就是明年2月份出结果。FDA本身是一个非常高效的机构,给出结果的时间往往会比Deadline早,但早了三个半月是非常少见的。

我认为原因主要是我们递交的资料很全,没有临床数据的缺失,数据也很漂亮,质量让FDA没有什么质疑,所以审批快一些。

中国企业自主研发

新京报:泽布替尼项目是如何诞生的?

汪来:2012年4月,我去参加美国癌症研究协会(AACR)的年会,当时看了伊布替尼(imbruvica)作为第一代BTK抑制剂的数据,觉得伊布替尼的疗效是不错,但是不能完全抑制BTK靶点,且除了抑制BTK靶点还会抑制其他靶点,还有改进的空间。

回到中国后,我们就讨论在百济神州把BTK抑制剂这个项目建起来,2012年7月,研究团队正式立项,经过半年多的筛选、测试,最终在500多个化合物中选定了泽布替尼做最终候选分子。

新京报:泽布替尼是由中国企业自主研发的吗?

汪来:是的。百济神州在全球有1000名临床研发人员,中国占了600人。泽布替尼是在位于北京昌平生命科学园的研发中心研发出来的,前期的研发工作全都是在中国做的,研发团队大部分都是中国人。

新京报:研发过程遇到了什么困难?

汪来:临床试验只有通过足够大量的样本数据才能得出有效的科学性结论,这就意味着巨大的投入。

以我们对照伊布替尼的全球三期头对头临床试验为例,仅仅购买伊布替尼药物,一个病人一年就要10万美金,病人用药长达3-4年,相当于一个病人的成本就是30万-40万美金,而我们仅其中一项试验就有400位病人,这是一笔非常大的数字。公司此前也面临过经济困难,为了这个项目我不知道跟投资者讲过多少次。

新京报:最终能够取得突破,有何政策原因?

汪来:中国在2015年药政改革之前,做新药研发太慢了。药物已经可以准备上临床了,但是到药政部门去申请,小分子化合物要十几个月通过审批,大分子化合物甚至要两年以上,太慢了。

2015年开始国家大力支持新药的研发,其中一些政策比如“鼓励以临床价值为导向的药物创新,优化创新药的审评审批程序,对临床急需的创新药加快审评”等,给国家的医药创新带来翻天地覆的变化,土壤好自然会开花。国家有好的政策,我们有人才、资金和理想抱负,就可以把中国的创新药做好。可以说,没有我国药政改革,就没有今天在美国FDA零的突破。

新京报:实现中国原研新药出海“零的突破”,你和研发团队是什么感受?

汪来:以前,中国制药公司的产品与“made in China”一样,给人一种低价、低质的感觉。中国的药企想把产品打到世界上去很不容易,要证明你的药物比现有的药物好,要靠高端高质科学研究的支撑。但是今天一切都值了,我特别自豪,我相信这只是中国制药往前进的一小步,以后的日子会更加辉煌。

新京报记者 李云蝶

首款出海国研抗癌新药发起人汪来:只是中国制药的一小步

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